🧬Генная терапия наследственных заболеваний: лаборатория Александра Малоголовкина. 🧬

🔬 Во всем мире существуют несколько исследовательских групп, занимающихся разработкой лекарств, способных остановить патологическое действие нарушенного гена на здоровье человека. Одну из таких групп в России возглавляет Александр Малоголовкин, заведующий лабораторией молекулярной вирусологии Сеченовского университета. 👁️ Лаборатория занимается разработками терапии не только генных заболеваний сетчатки глаза, таких как синдрома Ашера и болезнь Штаргардта, но и онкологических заболеваний. При этом используется один технологический подход - вирусные вектора - как инструмент доставки генов. Для разработки и регистрации лекарственного препарата, а также выпуска готового лекарства в массовое производство требуется многолетняя, многоэтапная и кропотливая работа. Обычно, чтобы процесс шел непрерывно, все заинтересованные стороны - государство, ученые, пациентские сообщества и благотворительные фонды - стараются объединяться. Важным направлением деятельности “РетинаФонда” является финансирование научных исследований, в частности “Синдрома Ашера”: разработка средств генной терапии и повышение осведомленности об этом заболевании. 🌎 ⚗️ 29 сентября 2022 года “РетинаФонд” и лаборатория молекулярной вирусологии Александра Малоголовкина подписали договор и взялись за большую и амбициозную задачу - разработку генной терапии “синдрома Ашера”. На сегодняшний день команда исследователей завершила первый этап работы по созданию новой версии минигена USH2A. Доставка минигена в клетки сетчатки должна восполнить функцию “сломанного“ гена USH2A у пациентов с синдромом Ашера 2-го типа. Сбор на исследования по ссылке ⤵️ #rec643612337 #РетинФонд #АлександрМалоголовкин #синдромАшера #геннаятерапия #сеченовскийуниверситет #сетчатка #дистрофиясетчатки