Спинальная мышечная атрофия: симптомы и способы лечения

СМА – эти три буквы всё чаще мелькают то на плакатах в общественном транспорте, то в очередном ролике о сборе средств на телевидении. Редкое генетическое заболевание стало слишком частым явлением в наши дни. Всё дело в том, что ещё десять лет назад лекарства от спинальной мышечной атрофии не было, такие дети либо сразу были признаны нежизнеспособными, либо жили только за счёт поддерживающих занятий и массажей. Сегодня оно есть. И родители стараются делать всё возможное, чтобы его получить. Всего один укол заместительного препарата «Золгенсма» стоит более 150-ти миллионов рублей. Самое дорогое лекарство в мире занесено в Книгу рекордов Гиннесса. Это первый в мире генно-заместительный препарат. Его начали применять только в 2019-м году. Проблема в том, что «Золгенсма» пока не зарегистрирована на территории Российской Федерации. Поэтому родителям приходится собирать сумму более двух миллионов долларов самим. Что же такое СМА и какие на сегодняшний день есть способы лечения этого генетического заболеван